To jak cios w serce
Rodzice 8-miesięcznego Oliwiera żyją w nieustannym lęku, bo chłopiec podczas snu ma problemy z oddychaniem. Za każdym razem kiedy zasypia, musi mieć podłączony koncentrator tlenu.
- Najbardziej boję się tego, że Oliwier zgaśnie i że go nie będzie z nami. Już ma problemy z oddychaniem, zapada się jego klatka piersiowa. Kiedy sprawdzam jego saturację, czy tętno jest odpowiednie, boję się, że stracę moje dziecko – wyznaje Joanna Ligęza, mama Oliwiera.
Na mocy decyzji Ministerstwa Zdrowia z refundowanej terapii skorzystają dzieci chore na SMA, które nie przekroczyły 6. miesiąca życia. Oliwier ma 8 miesięcy.
- Dla mnie to jest tragedia. To cios prosto w serce. Była jakaś nadzieja i ona została nam odebrana, wyrwana po prostu. To bardzo niesprawiedliwe, dlaczego on został pominięty? Dlaczego jest gorszy od tych dzieci, które dopiero się narodzą? Dlaczego syn nie zasługuje na terapię? – zastanawia się pani Joanna.
Oliwier, podobnie jaki inni chorzy na SMA, ma założoną zbiórkę publiczną. Jego rodzice, którzy wychowują jeszcze dwóch synów, są wdzięczni darczyńcom za każdą wpłaconą złotówkę. Są jednak na początku drogi. Kwota jest astronomiczna, a medialne doniesienia o refundacji leku zahamowały internetową zbiórkę.- Zbiórka stanęła po ogłoszeniu decyzji ministerstwa. Wszyscy piszą nam gratulacje, że Oliwier dostanie zrefundowany lek, ale to nie jest prawda. On nie zostanie refundowany. Na twarzy Oliwiera widzę prośbę: "Tato, pomóż mi", ale tato nie może, bo nie może zebrać tej kwoty. Nie radzę sobie z tym – przyznaje Artur Koman, ojciec Oliwiera.
Kryterium wieku czy wagi?W Polsce jest kilkadziesiąt dzieci zdyskwalifikowanych z refundowanej terapii genowej na SMA. Ich rodzice nie zgadzają się z decyzją Ministerstwa Zdrowia i zamierzają pojechać do Warszawy protestować. Jak mówią rodzice, w krajach, które już wcześniej wprowadziły refundację terapii genowej, nie obowiązuje kryterium wieku dziecka, a jedynie wagi.
- Jesteśmy załamani. Mieliśmy nadzieję, że nasze dzieci też skorzystają z refundacji. Zbieramy się do sejmu, chcemy zebrać jak najwięcej osób – mówi Małgorzata Kubala.
- Chcemy zobaczyć, jak zareaguje minister. Czy będzie w stanie potem spojrzeć w lustro i powiedzieć: "Odebrałem tym dzieciom szansę na normalne życie" – dodaje Kamila Mateuszek.
„Żałuję, że nie wyjechałam”
2-letnia Hania i 4-miesięczna Marysia mają zdiagnozowane SMA. Objawy widać tylko u starszej z dziewczynek. Hania ma wiotkie mięśnie w nogach.
- Zbieraliśmy na terapię genową, dalej zbieramy. Obecnie ta droga terapia została zakwalifikowana do refundacji, ale niestety nas ona nie obejmuje. Marzymy o tym, żeby ministerstwo pomyślało nad tym i zmieniło wytyczne – podkreśla Anna Guściara, mama dziewczynek.
Ogłoszenie Ministerstwa Zdrowia, dotyczące refundacji terapii, wywołało w rodzinie pani Anny wielką euforię. Niestety, trwała ona krótko.
- To był szok. Przez chwilę uwierzyliśmy, że też załapiemy się na refundację. Pierwsza informacja była taka, że refundacja obejmuje dzieci do 6. miesiąca życia, czyli nasza Marysia spełnia warunek. Później się okazało, że nie. Zdążyliśmy przeprowadzić parę rozmów, cieszyliśmy się bardzo. Kryteria okazały się być niezrozumiałe – opowiada pani Anna.
Dziewczynki nie zostaną objęte ministerialną refundacją terapii genowej przede wszystkim dlatego, że obie otrzymują już inny, refundowany lek.
- Zdyskwalifikowano nas, bo już podjęliśmy terapię dostępnym dla nas lekiem. Takie były zalecenia lekarza, że nawet bez objawów należy możliwie szybko rozpocząć leczenie u dziecka. Skorzystaliśmy z możliwości, nie zastanawialiśmy się. Na razie nie ma żadnych potwierdzonych informacji, że łączenie terapii lekowej z genową stanowi zagrożenie. Dla nas korzyści przewyższają ryzyko – mówi pani Anna. I dodaje: - Chciałabym, żeby mi wytłumaczyli, dlaczego zapadła taka decyzja, a nie inna. Jestem zmęczona tą walką i tym, co się wokół tego dzieje. Wiem, że ta terapia jest bardzo droga i to może być problem dla budżetu państwa, ale za tym nie stoi pacjent, tylko cała rodzina. A rodzina podobno jest dla rządzących najważniejsza.
SMA w rodzinie pani Anny pojawiło się w lutym tego roku. To wtedy lekarze odkryli, że 2-letnia Hania jest chora. O SMA u 4-miesięcznej Marysi rodzice dowiedzieli się z badań prenatalnych dwa miesiące przed narodzinami dziewczynki.
- Nie sądziłam, że kolejna córka też będzie chora. Dwójka pierwszych dzieci była zdrowa. Bardzo żałuję, że nie wyjechałam do kraju, w którym ta terapia jest refundowana. Teraz mogę tylko żałować albo działać, póki jeszcze mogę – zaznacza pani Anna.
Marysia i Hania potrzebują około 20 milionów złotych na terapię genową. Na ich konto od kwietnia tego roku darczyńcy wpłacili prawie dwa miliony. Informacja o refundacji terapii, podobnie jak w przypadku zbiórki rodziców Oliwiera, wstrzymała szczodrość ludzi. Zbiórka na leczenie dziewczynek trwa do końca października tego roku.
To są prawdziwe cuda
Mamie 4-letniego Maćka Cieślika udało się zebrać pieniądze na Zolgensmę, czyli najdroższy na świecie lek na SMA. Jeszcze rok temu Maciek był dzieckiem leżącym, a jego życie było pełne cierpienia. Jego mama z pomocą rodziny i ludzi dobrej woli walczyła, żeby zdążyć zebrać pieniądze i kupić najskuteczniejszy na świecie lek. To był prawdziwy wyścig z czasem, bo chłopiec nie mógł ważyć więcej niż 13,5 kilograma. Zgodnie ze wskazaniami producenta leku, decydujące było właśnie kryterium wagi dziecka.
PRZYPOMINAMY REPORTAŻ >Terapia genowa odmieniła życie chłopca.
- To są prawdziwe cuda. Maciuś robi rzeczy, o których wcześniej nie mogliśmy marzeń. Maciuś jeździ na rowerku, potrafi trzymać przedmioty, rzucać nimi, pięknie mówi i generalnie jego funkcje życiowe bardzo się poprawiły - opowiada Ewelina Czernecka, mama Maćka. I dodaje: - Mamy ogromny skok do przodu po terapii genowej. Było warto. Maciuś w długich ortezach i za pomocą balkonika, potrafi pionizowany się poruszać. Jestem coraz bardziej szczęśliwa.
Rodzice dzieci, które nie otrzymały refundacji terapii genowej SMA, będą jutro w Sejmie przekonywać do zmiany kryteriów przyznawania leku.
Odpowiedź ministerstwa
Otrzymaliśmy informacje od rzecznika prasowego Ministerstwa Zdrowia, wyjaśniające stanowisko resortu dotyczące refundacji.
"Każda decyzja refundacyjna opiera się o wniosek i dane medyczne przedstawione przez producenta. Zgodnie z przedłożoną dokumentacją główne badanie rejestracyjne leku zostało przeprowadzone w grupie wiekowej 0-6 miesiąca, co jest zgodne z wnioskiem refundacyjnym producenta. Minister Zdrowia nie ma prawa wychodzić poza wniosek refundacyjny złożony przez producenta" - wyjaśniono.
"Przypominamy, że w Polsce od 1 września br. terapią zostają objęci wszyscy pacjenci z SMA bez względu na wiek, a każdy dopuszczony do użytku w Polsce lek jest lekiem skutecznym, czego dowodzą badania kliniczne. Od 1 września nie będzie w Polsce dziecka, które nie będzie objęte skuteczną terapią" - dodano.