Mały Leon walczy o terapię genową. „Boli nas, że nasza zbiórka stanęła w miejscu”

TVN UWAGA! 5372918
TVN UWAGA! 5372918
Mały Leon walczy o zdrowie. Gdy miał zaledwie dwa miesiące, zdiagnozowano u niego SMA 1. Niestety, chłopiec nie zakwalifikował się do rządowej refundacji leku. Jego mama sama musi uzbierać 9 milionów złotych na nowoczesną terapię genową. Brakuje już tylko 1,5 miliona.

Aby wesprzeć Leona w walce z SMA, możesz wpłacić pieniądze na zbiórkę >

Mama Leosia bardzo wcześnie zorientowała się, że z synkiem coś jest nie tak.

- Miałam świeże porównanie, bo brat Leona jest niewiele starszy i pamiętałam, jak zachowywał się w tym wieku. Leon był dzieckiem, które dosłownie „lało się” przez ręce. W ogóle nie miał siły, nie przekręcał się, nie podnosił rączek - opowiada pani Marta.

U chłopca zdiagnozowano rdzeniowy zanik mięśni SMA typu 1. To wada genetyczna, przez którą w organizmie chłopca nie jest produkowane białko potrzebne do prawidłowego funkcjonowania i rozwijania się mięśni. Bez odpowiedniej pomocy, z czasem Leon nie będzie mógł samodzielnie się poruszać, a nawet oddychać.

Brak refundacji

Bardzo szybko Leonowi podano refundowany z Polsce wlew, który uzupełnił w organizmie białka - bolesne wlewy trzeba powtarzać co kilka miesięcy.

Niestety, m.in. właśnie dlatego chłopiec nie kwalifikuje się do wprowadzonej niedawno w Polsce refundacji nowoczesnej terapii genowej.

Czytaj więcej: NAJDROŻSZY LEK ŚWIATA REFUNDOWANY, ALE NIE DLA WSZYSTKICH. „GDYBYŚMY WIEDZIELI WCZEŚNIEJ…” >

Rodzice dzieci chorych na SMA widzą nadzieję w terapii genowej, która u wielu chorych przynosi wspaniałe efekty. Podawany podczas terapii lek powoduje zmianę kodu genetycznego, a w konsekwencji produkcję białka potrzebnego mięśniom do prawidłowego funkcjonowania.

Zobacz reportaż Uwagi! >

- Leon jest jednym z ostatnich dzieci z SMA w Polsce, które nie „załapały się” na obowiązkowe badania przesiewowe, które natychmiast rozpoznają wadę genetyczną. Dlatego, że przez pierwsze dwa miesiące życia wada pustoszyła jego ciało, nie jest teraz dzieckiem bezobjawowym - tłumaczy jego mama.

Wciąż brakuje 1,5 mln złotych

Brak refundacji leku dla Leona oznacza, że pani Marta wciąż walczy o ogromne pieniądze na terapię genową dla syna. Musi zebrać 9 mln złotych.

Zbiórkę Leona zasiliły pieniądze ze zbiórki dziecka, które otrzymało refundację za granicą oraz pieniądze ze zbiórki na małego Filipka, który nie doczekał terapii.

- Obecnie wciąż brakuje nam 1,5 mln złotych. Niedawno podjęliśmy trudną decyzję, żeby obniżyć kwotę o koszty rehabilitacji, którą Leon będzie musiał przejść po terapii. Myśleliśmy, że dzięki temu szybciej uda się zebrać pieniądze, ale niestety zbiórka stoi w miejscu - mówi pani Marta.

- Boli nas to, że nasza zbiórka wciąż stoi w miejscu. Walczymy o te pieniądze już prawie dwa lata. Nie wiem już, co więcej możemy zrobić - dodaje mama Leosia.

Aby wesprzeć Leona w walce z SMA, możesz wpłacić pieniądze na zbiórkę >

podziel się:

Pozostałe wiadomości