Kamil ma 14 lat. Do ósmego roku życia rozwijał się normalnie – był żywym, wesołym, rozgadanym dzieckiem. Cztery lata temu zachorował na bardzo rzadką chorobę genetyczną Niemanna Picka, która prowadzi do wyniszczenia całego organizmu. W tej chwili chłopiec już nie chodzi i nie mówi. - Na początku Kamilek był jeszcze silny, stąpał na nogach – mówi Mariusz Wójcik, ojciec Kamila. – Teraz ma już problemy z jedzeniem, nie jest w stanie sam stać. Każda czynność to ból, bo kręgosłup jest wykrzywiony i naciska na narządy wewnętrzne. Trzeba być z nim cały czas, ale najgorsze to patrzeć na jego cierpienie. Choroba Kamila zmieniła życie całej rodziny. Od trzech lat niemal nie wychodzą z domu. Chłopiec przestał chodzić szkoły, jego ojciec musiał zrezygnować z pracy. Utrzymanie rodziny spadło na matkę Kamila, która pracuje w jednym z krakowskich hoteli. Po pracy od razu biegnie do domu, by jak najwięcej czasu spędzić z chorym synem. - Nie zdawałam sobie sprawy, że ta choroba tak strasznie może zniszczyć moje dziecko – mówi Małgorzata Wójcik, matka Kamila. Rodzice Kamila usłyszeli od lekarzy, że choroby Niemanna Picka się nie leczy. Wówczas postanowili odnaleźć inne rodziny chorych dzieci. Trafili do państwa Szydłowskich z Kielc. U ich syna Maćka lekarze zdiagnozowali Niemanna Picka trzy lata temu. Od tego czasu rodziny wzajemnie wspierają się w walce z chorobą. Ojciec Maćka dowiedział się o istnieniu leku Zavesca, który w Stanach Zjednoczonych stosowany jest m.in. do leczenia Niemanna Picka. Szydłowscy otrzymali zgodę na roczną terapię tym lekiem. Trzy tygodnie temu terapia zakończyła się. - Zavesca zahamowała trochę postęp choroby u Maćka – mówi Lidia Szydłowska, matka Maćka. – To, że je, chodzi, to chyba zasługa tego leku. Wcześniej ciężko mu było chodzić. By pokazać, że istnieje nadzieja również dla innych chorujących dzieci, ojciec Maćka sam nawiązał kontakt z amerykańskim neurologiem, prof. Markiem Patersonem, który leczy chorobę Niemanna Picka Zavescą. Paterson przyjął zaproszenie do Polski i zgodził się spotkać z chorującymi dziećmi i ich rodzicami. - Pacjenci, którzy przyjmowali lek, wykazują lepszą zdolność przełykania, lepiej słyszą – mówi prof. Marc Paterson. - Zdolność poruszania pogarsza się wolniej, mają zachowaną zdolność intelektualną, w przeciwieństwie do tych pacjentów, którzy nie przyjmowali leku. Urzędnicy z Ministerstwa Zdrowia i NFZ twierdzą, że na razie nie ma możliwości refundowania terapii Zavescą. Może to nastąpić wtedy, gdy naukowcy potwierdzą jej skuteczność. Na dodatek lek nie jest zarejestrowany w Unii Europejskiej. Rodziny chorych założyły stowarzyszenie i wystąpiły z prośbą do producenta leku o przeprowadzenie badań klinicznych w Polsce. Jak na razie jest to ich jedyna nadzieja, by dzieci z tą chorobą mogły być leczone. - Nie mogę liczyć, by było lepiej, ale żeby choć zostało tak, jak jest – mówi Lidia Szydłowska, matka Maćka. – Wystarcza mi to, że mówi ”mamo”. Żeby chodził, jadł, nie miał problemów z przełykaniem, nie jeździł na wózku. To są nasze marzenia.